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Nanopartículas à base de lipídios podem melhorar terapia para pacientes com fibrose cística

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Fonte

Universidade do Estado do Oregon

Data

segunda-feira, 25 junho 2018 10:25

Áreas

Farmácia. Farmacologia. Nanotecnologia.

Pesquisadores da Universidade do Estado do Oregon (OSU) e da Universidade de Saúde e Ciência do Oregon (OHSU), nos Estados Unidos, estão trabalhando em um tratamento que promete melhorar a vida de pacientes com fibrose cística. A fibrose cística é um distúrbio genético progressivo que resulta em infecção pulmonar persistente e atinge 30.000 pessoas nos Estados Unidos, com cerca de mil novos casos diagnosticados a cada ano.

Mais de três quartos dos pacientes são diagnosticados aos 2 anos de idade e, apesar dos avanços constantes no alívio de complicações, a mediana da expectativa de vida dos pacientes com fibrose cística ainda é de apenas 40 anos. Um gene defeituoso – o regulador da condutância transmembrana da fibrose cística, ou CFTR – causa a doença, que é caracterizada por desidratação do pulmão e acúmulo de muco que bloqueia as vias aéreas.

Até hoje, mais de 300 diferentes mutações que levam à a doença foram encontradas, o que significa muitas variações de paciente para paciente na forma como a doença progride.O tratamento para “resgatar” a proteína mutante produzida pelo gene defeituoso está disponível para alguns pacientes, embora quase um paciente em cinco interrompa a terapia por causa do alto custo e dos efeitos colaterais. Além disso, cerca de 30 por cento dos pacientes têm uma mutação genética sem opção de tratamento de resgate de proteínas, e as preocupações com a toxicidade limitam a terapia de resgate de proteínas para pacientes com mais de 6 anos de idade.

Cientistas e clínicos da OSU e OHSU demonstraram prova de conceito para um meio muito melhor de terapia: carregar o RNA mensageiro (mRNA) quimicamente modificado pelo CFTR em nanopartículas à base de lipídios, criando um medicamento que poderia simplesmente ser inalado em casa.

Em vez de tentar consertar a proteína mutante existente nos pacientes por trás da secura da mucosa e do pulmão, a abordagem de nanopartículas carregadas de mRNA faz com que as células realmente produzam a proteína correta – que permite que as células regulem adequadamente o transporte de cloreto e água – o que é fundamental para a função respiratória saudável.

Os resultados foram publicados na revista científica Molecular Therapy.

Acesse a notícia completa na página da Universidade do Estado do Oregon (em inglês).

Acesse o resumo do artigo científico (em inglês).

Fonte: Steve Lundeberg, Universidade do Estado do Oregon. Imagem:

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